Essai clinique de phase IIa avec les propres cellules souches musculaires du patient chez des porteurs de la mutation m.3243A>G.

Plus de la moitié des porteurs de la mutation m.3243A>G sont facilement fatigués et présentent une faiblesse musculaire. Il n'existe actuellement aucune thérapie disponible pour cela. À Maastricht UMC+, nous étudions depuis plusieurs années si l'administration de cellules souches musculaires peut entraîner une amélioration de la fonction musculaire. Pour éviter les réactions de rejet, nous souhaitons utiliser les propres cellules souches musculaires du patient. Dans notre laboratoire, nous avons montré qu'environ la moitié des porteurs de la mutation m.3243A>G ont des cellules souches sans mutation. L'année dernière, nous avons mené une étude de sécurité dans laquelle les propres cellules souches musculaires du patient ont été administrées une fois dans la partie inférieure de la jambe des porteurs de la mutation m.1A>G au MUMC. Cependant, 3243 administrations sont nécessaires pour atteindre la dose efficace.

L'objectif de cet essai clinique de phase IIa est d'étudier l'efficacité et l'innocuité d'une triple administration de cellules souches musculaires du patient dans le bras. Cette administration thérapeutique n'a lieu actuellement que dans un contexte d'étude. Si vous êtes porteur de la mutation m.3A>G et souhaitez plus d'informations sur cette étude, veuillez contacter Florence van Tienen, + 31 (0) 43 3881845, Cette adresse email est protégée contre les robots des spammeurs. Vous devez activer Javascript pour la voir..