Connaissez-vous quelqu'un atteint de MPS ǁ ?

Recherché:

participants à une étude visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité de DNL310 versus Idursulfase chez des enfants atteints de mucopolysaccharidose neuropathique (nMPS II) ou non neuropathique de type II (nnMPS II)

Critères

  • Participants âgés de ≥2 à <6 ans (cohorte A) ou de ≥6 à <17 ans (cohorte B)
  • Diagnostic confirmé de MPS II (pour la Cohorte A, nMPS II ; pour la Cohorte B, nnMPS II)
  • Sous traitement enzymatique substitutif d'entretien (ERT) et avoir toléré l'idursulfase pendant au moins 4 mois avant le dépistage

Localisation et contacts

UZ Anvers

Personne de contact : Tine Maes, Cette adresse email est protégée contre les robots des spammeurs. Vous devez activer Javascript pour la voir.   

Chercheur principal : François Eyskens, MD 

Commanditaires et contributeurs : Denali Therapeutics Inc.

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