Étude clinique de phase I avec des cellules souches musculaires spécifiques à un patient chez des porteurs de la mutation m.3243A>G (MELAS, syndrome MIDD).

Plus de la moitié des porteurs de la mutation m.3243A>G (syndrome MELAS/MIDD) sont facilement fatigués et présentent une faiblesse musculaire. Il n'existe actuellement aucune thérapie disponible pour cela.

À Maastricht UMC+, nous étudions depuis plusieurs années si l'administration de cellules souches musculaires peut entraîner une amélioration de la fonction musculaire. Pour prévenir les réactions de rejet, nous voulons utiliser les propres cellules souches musculaires du patient. Dans notre laboratoire, nous avons montré qu'environ la moitié des porteurs de la mutation m.3243A>G ont des cellules souches sans mutation. L'administration de vos propres cellules souches musculaires qui ne contiennent pas la mutation pourrait entraîner la formation de cellules musculaires sans la mutation.

Le but de cette étude clinique de phase I est d'étudier si cette administration est sûre et conduit à la production de cellules musculaires avec un pourcentage inférieur de mutations dans le muscle de votre jambe gauche. Cette administration non thérapeutique n'a lieu actuellement que dans un contexte d'étude.

Si vous êtes porteur de la mutation m.3243A>G et souhaitez plus d'informations sur cette étude ou si vous êtes intéressé à participer, veuillez contacter Cette adresse email est protégée contre les robots des spammeurs. Vous devez activer Javascript pour la voir.

cellule souche pixabay

 


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